Sunt terapiile celulare deja disponibile în România pentru afecțiuni din sfera hemato-oncologiei? Care sunt aceste terapii?
Implementarea terapiilor avansate în practica medicală hemato-oncologică este o necesitate a zilelor noastre. Spre deosebire de terapiile oncologice convenționale sau inovative, terapiile celulare reprezintă o metodă nouă de tratament, care folosește capacitatea sistemului imunitar de a recunoaște și distruge celulele tumorale. Vorbim despre o terapie complet diferită față de un medicament în percepția sa clasică, despre o terapie „vie” care se regăsește în organism atât timp cât există un antigen care poate fi țintit.
Spre deosebire de un medicament clasic, terapia CAR-T (chimeric antigen receptor-T cell) este creată special pentru fiecare pacient în parte, de aceea și procesul de fabricație necesită o schimbare radicală, de la producție la logistică și administrare.
Terapiile celulare CAR T reprezintă o șansă pentru pacienții cu cancere hematologice avansate, recidivante sau refractare, reprezentând un progres major în felul în care medicii și cercetătorii privesc tratamentul cancerului. Aceste terapii personalizate în cancerele hematologice au devenit o rutină în toată lumea, iar introducerea lor în România reprezintă un pas uriaș în tratamentul neoplaziilor hematologice refractare la alte tipuri de tratament.
Astfel, în cursul anului 2021, terapiile celulare au devenit o realitate și pentru pacienții din România. A fost un parcurs plin de provocări, în care fiecare participant în circuitul de acces al pacientului la această terapie a trebuit să studieze, să se instruiască, să privească la modelele din alte țări, să înființeze noi sisteme și procese, să rămână deschis pentru a găsi soluțiile potrivite pentru ca această terapie să poată fi administrată în condiții de siguranță pacienților români, la standardele stabilite pe plan internațional.
În Uniunea Europeană sunt aprobate 2 astfel de terapii CAR-T. În țara noastră avem disponibilă momentan prima terapie celulară CAR-T, tisagenlecleucel, o terapie adresată pacienților adulți cu limfom difuz cu celulă mare de tip B (DLBCL), recidivant sau refractar după cel puțin 2 linii de terapie sistemică și pacienților cu vârsta de până la 25 de ani inclusiv, cu leucemie acută limfoblastică (LAL) cu celule B, refractară, în recădere post-transplant, în a doua recădere sau recăderi ulterioare.
Care sunt provocările implementării tratamentului cu terapii celulare?
De o importanță deosebită sunt consilierea pacienților și, după caz, a aparținătorilor acestora, educarea continuă a personalului medical, gestionarea efectelor adverse după terapia CAR-T, costul foarte ridicat pentru producerea tratamentului, dificultățile logistice, dar și comunicarea între medicul curant al pacientului și centrul de administrare a terapiei CAR-T.
Comunicarea cu pacientul și cu familia este importantă atât pe parcursul procesului de referențiere, cât și pe termen lung, după administrarea terapiei CAR-T, monitorizarea pacienților fiind efectuată pe termen lung de către medicul curant în teritoriu.
Care sunt pacienții care pot beneficia de terapia celulară CAR-T în România?
Așa cum menționam, pacientul adult cu limfom difuz cu celulă mare de tip B (DLBCL) sau pacientul cu vârsta de până la 25 de ani inclusiv, cu leucemie acută limfoblastică (LAL) cu celule B poate beneficia de terapie celulară după administrarea unor terapii anterioare. Este vorba despre un pacient deja tratat de medicul hematolog, care, din păcate, nu a răspuns sau a recidivat în urma terapiilor convenționale administrate sau în urma transplantului medular, deci, pentru care nu mai există alte soluții terapeutice.
Însă, din cauza terapiilor sistemice anterioare, pacienții oncologici pot prezenta un status precar și risc extrem de crescut de reacții adverse severe la terapia CAR-T. Din acest motiv doar pacienții cu alte tratamente în antecedente realizate fără success, dar cu status funcțional bun, sunt considerați eligibili pentru această formă de tratament. Balanța risc – beneficiu trebuie analizată pentru fiecare pacient eligibil.
Criteriile de eligibilitate sunt stricte din punct de vedere medical. Fiecare caz pentru care medicul curant consideră posibilă administrarea terapiei celulare urmează a fi supus spre analiza și confirmareaa Comisiei de Terapii Celulare inființată în subordinea Ministerului Sănătății.
Mai mult, administrarea acestor terapii este foarte atent controlată. Aceste terapii pot fi administrate în centrele de transplant de celule stem hematopoietice, unde există deja experiență cu recoltarea și administratea celulelor stem. Este nevoie de o echipă de îngrijire multidisciplinară și de acces rapid într-o secție de terapie intensivă. Pentru a putea administra aceste terapii celulare este nevoie de o acreditare internațională, acreditare pe care Institutul Clinic Fundeni a obținut-o în 2021.
Care este viitorul terapiilor celulare în România?
Terapiile avansate trebuie să devină un instrument firesc în practica hematologică, anul 2021 marcând numai punctul de început pentru disponibilitatea în România a acestor terapii. Pe masura autorizării acestora pe plan european, pe masură ce sunt aduse în Romania de către companiile producătoare, acestea vor lărgi plaja opțiunilor terapeutice aflate la îndemâna medicilor. Totodată, pe masură ce tot mai multe astfel de terapii devin disponibile și sunt admise în rambursare, devine obligatorie stabilirea unui cadru instituțional pentru implementarea acestora, începand de la alocare bugetară in cadrul unui program și mergând până la chestiuni concurențiale sau care țin de autoritățile vamale – aceste terapii presupun condiții foarte stricte de manipulare și transport.
Suntem martorii unui moment important al istoriei sistemului de sănătate, având în vedere accesul pacienților la terapiile celulare. Necesare sunt însă și generarea unui cadru legislativ adecvat și adaptat, alocarea optimă de finanțe, regândirea modului de funcționare și interacțiune a componentelor sistemului de sănătate, astfel încât întregul proces să aibă claritate și sustenabilitate.
