Știința din spatele terapiilor celulare

Știința din spatele terapiilor celulare

Novartis reimaginează medicina pentru a produce terapii inovatoare și pentru a adresa nevoi medicale majore nesatisfăcute, încă, în cazul pacienților cu boli devastatoare, inclusiv tulburări genetice și anumite tipuri de cancer fatale. Aceste eforturi sunt făcute în colaborare cu oamenii de știință, medici, mediul academic, partenerii din industrie și pacienți si au ca scop îmbunătățirea și prelungirea vieților oamenilor. Utilizând tehnologia și inovația bazată pe cercetare, compania abordează unele dintre cele mai mari provocări și probleme de sănătate din societate – bolile grave.

În 2017, Novartis a primit autorizare pentru prima terapie celulară de tip CAR-T, care este atât o terapie celulară, cât și una genică. În prezent, există trei zone cheie de interes privind dezvoltarea terapiilor transformatoare de tip celular și genic: terapii bazate pe AAV (Virus Adeno – Asociat – un mecanism de livrare pentru terapia genică), terapii celulare de tip CAR-T și terapii bazate pe CRISPR.  

În prezent, în Romania, terapiile celulare de tip CAR-T sunt aprobate pentru a trata anumite forme de cancere sangvine ale limfocitelor B în stadiu avansat.  Acest fapt oferă în plus oportunitatea de reexaminare a modului în care sistemul de sănătate gestionează diagnosticarea, tratamentul, îngrijirea și costurile asociate, în cazul acestor pacienți.

Cum acționeaza terapiile celulare CAR – T? 1 2

Terapiile personalizate de tip CAR – T (receptor chimeric pentru antigen, chimeric antigen receptor) bazate pe limfocite T folosesc sistemul imunitar al pacientului pentru a lupta cu anumite tipuri de cancer. Limfocitele T ale pacientului sunt extrase și reprogramate în laborator pentru a recunoaște și a se lupta cu celule canceroase și cu alte celule ce exprimă un anumit antigen. 

CAR este un receptor care este introdus în celulele T extrase de la pacient pentru a recunoaște caracteristicile specifice ale celulelor canceroase. Atunci când este inserat un receptor de tip CAR la nivelul celulelor T ale pacientului, acestea devin celule CAR-T. Aceste celule reprogramate pot să țintească în mod specific anumite molecule de la nivelul celulelor canceroase și să le distrugă.  

Crearea CAR-T

Celulele T sunt recoltate din sângele pacientului și sunt reprogramate în laborator cu toate informațiile necesare pentru ca ele să mențină receptorul CAR pe suprafața lor. Celulele T reprogramate pot produce la rândul lor receptori de tip CAR pe cont propriu și sunt multiplicate în laborator.

După reprogramarea în laborator, celulele CAR-T sunt injectate înapoi pacientului și ele încep să detecteze și să distrugă cancerul.

Procesul terapeutic CAR-T 2

Terapia celulară de tip CAR-T este un tratament cu administrare unică ce începe cu propriul sistem imun al pacientului

1. Recoltarea celulelor T (leucafereză)

Se recoltează sânge de la pacient. Sângele este filtrat, iar globulele albe (inclusiv celulele T) sunt separate de restul. Acest proces (denumit leucafereză sau afereză) durează aproximativ trei ore.

2. Reprogramarea celulelor T într-un laborator specializat

După ce celulele au fost recoltate de la pacient, ele sunt trimise unui laborator special de producție, unde sunt reprogramate sub formă de celule CAR-T.

3. Perfuzia cu celule T

Celulele CAR-T sunt retransmise pacientului  printr-o perfuzie intravenoasă (i.v.) – procesul putând dura până la 30 de minute. Acum celulele T reprogramate sunt gata să se multiplice, să detecteze și să distrugă celulele canceroase din interiorul corpului pacientului.

4. Monitorizare și urmărire continuă

Fiecare pacient este diferit, iar efectele secundare pot varia de la persoană la persoană. Reacțiile adverse în urma terapiei celulare de tip CAR-T pot varia în ceea ce priveste gravitatea lor, asa ca toți pacienții trebuie monitorizați cu atenție după administrarea terapiei celulare de tip CAR-T. Căutarea semnelor și simptomelor caracteristice unor evenimente adverse potențial grave este importantă pentru a le adresa în mod adecvat.

Întrucât unele efecte adverse pot fi suficient de grave încât să necesite atenție medicală, pacienții trebuie să fie informați cu privire la importanța raportării imediate a acestor efecte secundare medicului lor. Medicii vor programa vizite regulate de urmărire pentru a evalua rezultatele pe termen lung ale tratamentului și pentru a examina pacientul cu privire la orice reacție adversă. De obicei, pacienții sunt rugați să nu se îndepărteze la o distanță de deplasare față de spital mai mare de 2 ore în cursul primelor 4 săptămâni după terapie pentru a putea fi monitorizați de către medicul lor.

Scopul Novartis este de a crește impactul terapiilor celulare în oncologie, continuând în aria cancerelor cu limfocite B, posibil ajungând la pacienți cu alte cancere hematologice și tumori solide și cercetând terapiile cu potențial de tip CAR-T de nouă generație care se axează pe ținte noi și utilizează tehnologii noi.

1 https://www.cancer.net/blog/2021-06/how-does-car-t-cell-therapy-work-treating-cancer#

2 EHA Guidance Document The process of CAR-T cell therapy in E… : HemaSphere (lww.com)


În fiecare zi scriem pentru tine. Dacă te simți informat corect și ești mulțumit, dă-ne un like. 👇