Speranțe pentru cei cu o boală autoimună rară: rezultate promițătoare după doar o pastilă pe zi

Speranțe pentru cei cu o boală autoimună rară: rezultate promițătoare după doar o pastilă pe zi
Sprijină jurnalismul independent
Donează acum
Adaugă spotmedia ca sursă preferată în Google

Un medicament administrat o dată pe zi a ajutat o parte dintre pacienții cu vitiligo să recupereze o proporție importantă din pigmentul pierdut al pielii, arată un studiu clinic amplu. Rezultatele sunt promițătoare mai ales pentru persoanele cu zone extinse afectate, pentru care tratamentele aplicate local pot fi dificil de administrat.

Cercetătorii au testat upadacitinib, un medicament care acționează asupra sistemului imunitar, în două studii clinice internaționale, la care au participat 614 adulți și adolescenți cu vârsta de cel puțin 12 ani. Toți aveau vitiligo non-segmentar, cea mai frecventă formă a bolii, cu zone depigmentate atât la nivelul feței, cât și pe alte regiuni ale corpului.

ADVERTISING

Studiile s-au desfășurat în 138 de centre medicale din 18 țări. Participanții au primit zilnic fie 15 miligrame de upadacitinib, fie un placebo, timp de 48 de săptămâni, relatează Science Alert.

Un sfert dintre pacienți au recuperat cel puțin 75% din pigmentul facial

În primul studiu, 25% dintre pacienții tratați cu upadacitinib au recuperat cel puțin 75% din culoarea pierdută la nivelul feței. În grupul care a primit placebo, proporția a fost de doar 6%.

În cel de-al doilea studiu, rezultatele au fost apropiate: 23% dintre cei care au primit medicamentul au atins același nivel de repigmentare, comparativ cu 7% dintre participanții din grupul placebo.

ADVERTISING

Efectul nu s-a limitat la nivelul feței. În cele două studii, 19%, respectiv 21% dintre pacienții tratați au recuperat cel puțin jumătate din pigmentul pierdut în zonele afectate ale corpului.

Pentru unii dintre participanți, rezultatele au fost și mai importante. Aproximativ 14% dintre persoanele care au primit upadacitinib au recuperat cel puțin 90% din culoarea pierdută de pe față, în ambele studii. În grupurile placebo, acest rezultat a fost observat la doar 2-3% dintre participanți.

Un aspect important este că procesul de repigmentare nu părea să se fi încheiat după cele 48 de săptămâni. Cercetătorii au observat că acesta continua la finalul perioadei de studiu, ceea ce ridică posibilitatea ca un tratament administrat pe o perioadă mai lungă să producă rezultate suplimentare.

ADVERTISING

De ce își pierde pielea culoarea

Vitiligo apare atunci când sistemul imunitar atacă în mod eronat melanocitele, celulele responsabile de producerea pigmentului pielii. Afecțiunea nu este contagioasă, însă zonele depigmentate pot avea un impact important asupra vieții sociale și asupra sănătății mintale.

Upadacitinib face parte din categoria inhibitorilor JAK, medicamente care blochează anumite mecanisme implicate în răspunsul imun. În cazul vitiligo, reducerea acestei activități imunitare poate permite supraviețuirea melanocitelor și, în cele din urmă, repigmentarea pielii.

Spre deosebire de cremele aplicate direct pe zonele afectate, o pastilă acționează la nivelul întregului organism. Acest lucru ar putea fi relevant în special pentru pacienții cu suprafețe mari de piele depigmentată sau cu leziuni localizate în regiuni unde aplicarea tratamentelor topice este dificilă, se arată într-un raport publicat de jurnalul The Lancet.

Efecte adverse severe pe alocuri

Rezultatele studiului nu înseamnă însă că tratamentul funcționează pentru toți cei care suferă de această afecțiune.

De fapt, aproximativ trei sferturi dintre persoanele care au primit medicamentul nu au atins obiectivul principal al studiului, respectiv recuperarea a cel puțin 75% din pigmentul facial.

În plus, tratamentul nu este lipsit de reacții adverse. Printre cele mai frecvente au fost infecțiile tractului respirator superior, acneea, durerile de cap și inflamația nasului și a gâtului. Șapte dintre persoanele care au primit upadacitinib au dezvoltat zona zoster.

Medicamentele din această categorie sunt asociate și cu avertismente privind infecțiile grave, anumite tipuri de cancer, probleme cardiovasculare și formarea cheagurilor de sânge atunci când sunt utilizate pentru alte afecțiuni. Studiile actuale au urmărit pacienții timp de 48 de săptămâni, astfel că nu pot oferi încă o imagine completă asupra riscurilor rare sau a celor care ar putea apărea după utilizarea pe termen lung.

Participanții vor fi monitorizați încă 112 săptămâni. Cercetătorii vor urmări atât dacă repigmentarea continuă, cât și cât timp se mențin rezultatele și ce se întâmplă după întreruperea tratamentului.

Upadacitinib este deja aprobat în Uniunea Europeană pentru adulții și adolescenții de cel puțin 12 ani eligibili, diagnosticați cu vitiligo non-segmentar.

Adaugă spotmedia ca sursă preferată în Google