Ce ne puteți spune despre introducerea acestei terapii în România?
Cred că cel mai important aspect pe care trebuie să îl cunoască cei interesați este disponibilitatea acestei terapii în România. Parcursul până la rambursare a fost unul firesc, bazat pe înțelegerea la nivelul autorităților a potențialului curativ al acestei terapii și pe faptul că este adresată unui tip de pacient care va progresa rapid către deces și pentru care nu există alte opțiuni terapeutice.
S-au scurs doi ani și jumătate între primele demersuri pentru a face disponibilă terapia CAR -T în România și momentul la care această a devenit disponibilă pentru primul pacient, dar această durată nu diferă cu mult, din păcate, de timpul uzual de așteptare pentru aducerea oricăror terapii inovatoare în România, ceea ce ne plasează pe ultimele locuri în Europa privind accesul la inovație medicală.
Care sunt principalele provocări în raport cu legislația din România, cum au decurs relația și parteneriatul cu autoritățile?
Am interacționat cu Agenția Națională a Medicamentului și Dispozitivelor Medicale, cu Consiliul Concurenței, cu Agenția Națională de Transplant și, nu în ultimul rând, cu Ministerul Sănătății și Casa Națională de Asigurări de Sănătate pentru clarificarea pașilor legislativi, administrativi și științifici în vederea aducerii și administrării acestei terapii în România.
La nivelul Institutului Clinic Fundeni, am avut onoarea de a colabora cu o echipă pregătită la cele mai înalte standarde internaționale, dedicată în cele mai mici detalii pentru ca această terapie să fie disponibilă pentru pacienții adulți sau pediatrici deopotrivă, o echipă care a petrecut nenumărate ore pentru a se instrui, pentru a certifica centrul, pentru a parcurge toate etapele stabilite de către producător și autoritățile internaționale în vederea administrării unei terapii care la acest moment reprezintă unul dintre cele mai înalte nivele de inovație medicală .
Bineînțeles, ca în cazul oricărui început, a fost necesară o foarte strânsă colaborare și comunicare constanța, atât între instituțiile implicate în procesul de aprobare și autorizare, cât și între Novartis, echipele de training implicate în procesul de autorizare, specialiștii locali dar și cu specialiști internaționali care deja administrează această terapie în alte țări de câțiva ani.
Firește, cred că pentru toate părțile implicate, acesta a fost un proiect - pilot. De-abia de acum înainte se poate construi un cadru legislativ personalizat pentru terapiile avansate, în baza căruia terapiile avansate să ajungă la pacient într -un interval de timp cât mai redus, esențial din punct de vedere al strategiei terapeutice. La acest moment, parcursul de la încadrarea medicală a pacientului că fiind eligibil pentru administrarea terapiei și, până la administrarea efectivă, este de aproape 2 luni. Sperăm să îl aducem cât mai aproape de timpul ideal din punct de vedere medical, de 4-5 săptămâni. În acest scop, trebuie să existe claritate asupra pașilor obligatorii, asupra aprobărilor necesare și termenelor celor mai scurte în care acestea pot fi emise, fiind vorba despre o situație în care orice etapă administrativă trebuie abordată cu celeritate, altfel punându -se la risc rezultatul medical, dar și eficientă cu care este cheltuit banul public.
De importantă egală este și predictibilitatea, chiar certitudinea alocării bugetare. La nivelul oricărui stat apare acest aspect al insuficienței bugetare, a nevoii de a acomoda cât mai mult din nevoile sistemului medical, de a balansa tratamentul numerelor mari de pacienți cronici, cu al celor puțini , dar care suferă de boli amenințătoare de viață. Cu toate acestea, odată stabilit mecanismul bugetar, avem încredere că va există predictibilitate pentru toate părțile implicate, iar acesta este cel mai important element financiar, într -o realitate în care bugetele nu pot fi nelimitate.
Există anumite reglementări de natură științifică a terapiilor celulare?
Terapiile celulare sunt clasificate la nivel internațional ca “medicament”, astfel încât, cel puțin din punct de vedere științific, acestea au același parcurs pe care îl are orice terapie biologică. Bineînțeles, din punct de vedere medical, administrarea acestora presupune o serie de rigori, poate mai multă precauție în alegerea pacientului care poate beneficia în mod real de aceste terapii, însă toate aceste aspecte sunt deja reglementate și implementate de ani de zile în alte țări.
Evaluarea științifică este făcută la nivelul Agenției Europene a Medicamentului, o astfel de evaluare nu este reluată pe plan național pentru nicio terapie deja aprobată pe plan european. Din punct de vedere al decontării, nu există condiții speciale pentru această terapie, fiind aprobată pentru includerea necondiționată în lista medicamentelor compensate. Costurile sunt suportate integral de către stat, nu presupune costuri adiacente pentru pacient, achiziția făcându - se in baza legislației privind achizițiile publice.
Care sunt principalele provocări în protocolul terapiilor celulare?
Cred că deja nu le mai putem denumi “provocări”, ci un întreg nou sistem integrat de abordare a soluțiilor terapeutice personalizate, determinat de nevoile tehnice și științifice.
Întrucât nu este vorba despre o terapie produsă pe o linie uzuală de fabricație și care apoi să fie transportată pe raftul farmaciei, cred că este natural ca aceasta să beneficieze de o infrastructură dedicată.
Crioprezervarea deja nu mai este un element de noutate, nici curierul internațional specializat în transportul și manipularea unor celule umane extrem de importante, care au potențialul de a salva viața unui om, sistem care a funcționat impecabil inclusiv în cele mai restrictive condiții de transport internațional din timpul pandemiei, pe parcursul anului 2020. Este vorba despre sisteme care există, funcționează și și-au dovedit eficiența .
Ministerul Sănătății a înființat în cadrul instituției o comisie de terapii celulare, care este constituită din medici specialiști hematologi cu expertiză în transplantul medular atât la pacienții copii, cât și la adulți. Aveți în vedere deschiderea unui alt centru în România destinat terapiilor celulare?
Da, ne bucurăm să regăsim în această comisie specialiști dedicați misiunii de a sprijini pacientul. Certificarea centrelor nu este exclusiv o “misiune” a noastră. Trebuie să existe deschidere în cadrul centrelor, acestea trebuie să aibă disponibilitatea unei implicări complete în procesul de autorizare și administrare ulterioară a tratamentului.
Probabil că vom vedea o etapizare firească a autorizării centrelor, mai ales în condițiile în care vor veni și alte terapii avansate în România. În acest moment este foarte important că fiecare medic hematolog din România să referentieze fără amânare către comisia menționată acei pacienți care pot beneficia de tratament.
Care sunt planurile Novartis pentru România în ceea ce privește accesul la terapii ceulare?
Planurile Novartis în privința terapiilor celulare sunt în concordanță cu planurile pentru toate celelalte terapii pe care le punem la dispoziția pacienților din România și cred ca aici cuvântul de ordine este “sustenabilitatea”. Construim acum pentru viitor. Tot ce facem în fiecare zi, facem pentru a ne putea uita în urmă cu mândrie peste 10 sau 20 de ani.
Vrem că fiecare moleculă pe care o aducem să producă o schimbare, cât de mică, în abordarea pacientului. Avem certitudinea că statul român își dorește să sprijine cât mai bine pacienții români și să vină în întâmpinarea nevoilor acestora. Avem certitudinea că experții din autoritățile publice, atât cei tehnici, cât și cei de politici publice, vor să facă parte din schimbarea atât de necesară.
Știm că în România avem medici dintre cei mai bine pregătiți și știm că pacienții români sunt “early-adopters”, că sunt deschiși la ceea ce știința și tehnologia le pot oferi. De aceea, considerăm că avem obligația morală de a acționa că partener pentru statul român, ca sursă de opțiuni terapeutice pentru comunitatea medicală și ca certitudine de inovare pentru pacienți . La finalul zilei, iar unele zile pot fi lungi, fiecare dintre colegii din Novartis care lucrează în echipa dedicată terapiilor celulare, vrea să plece acasă cu încrederea că în ziua respectivă a făcut tot ce a putut mai bine pentru a aduce această terapie cât mai curând la pacient.
Cred că terapiile celulare sunt între medicamentele Novartis cu o componentă emoțională covârșitoare . Toți conștientizăm importanța acestei terapii pentru pacienți și familiile acestora, mai ales când este vorba despre copii sau despre tineri adulți.
Dar la nivel european?
România deja beneficiază de multe surse de inspirație din alte state europene. Poate fi vorba despre modele de acces construite special pentru terapiile avansate sau despre abordarea autorităților naționale privind posiblitatea administrării acestei terapii în afara specificatiei, fără a mai fi necesare alte aprobări decât notificarea la nivelul EMA. Mai este interesant modelul din Israel, unde nici nu se concepe ca un pacient vizat pentru administrarea acestei terapii să nu fie sprijinit pe tot parcursul terapeutic, de la identificare și post-administrare, de un navigator de pacienți.