O companie specializată în dezvoltarea unor tratamente pentru boli degenerative ale ochiului a anunțat miercuri că terapia sa experimentală a oprit progresia bolii la pacienții cu stadii incipiente ale unei afecțiuni oculare genetice care duce la orbire.
Afecțiunea ereditară, cunoscută sub numele de boala Stargardt, nu are un tratament în prezent și este una dintre principalele cauze genetice de orbire la copii și adulți tineri, scrie Reuters.
Atunci când subiecții au fost tratați cu medicamentul oral experimental gildeuretinol, simptomele au dispărut, iar boala nu a mai evoluat pe durata tratamentului, timp de până la șase ani.
În lipsa tratamentului, pacienții s-ar fi confruntat cu pierderea vederii în decurs de doi ani, spun specialiștii, aceștia având modelul fraților mai mari ai subiecților, cu mutații genetice identice, care nu au fost tratați.
Într-un studiu anterior de testare a medicamentului, terapia a reușit să încetinească rata de creștere a leziunilor retiniene la pacienții cu stadii mai avansate ale bolii, în comparație cu placebo, anunțase compania.
„Am reușit să demonstrăm eficacitatea foarte importantă în stadiul tardiv – nu putem readuce vederea înapoi, afectarea vederii este permanentă, dar putem păstra o parte din retina care mai este în viață”, a declarat directorul general Leonide Saad pentru Reuters.
Medicamentul se administrează o dată pe zi, este o formă de vitamina A care este concepută pentru a încetini sau opri pierderea progresivă a vederii.
Compania urmărește să obțină autorizațiile pentru a pune pe piață medicamentul chiar în acest an.
Boala Stargardt este cauzată de modificările unei gene numite ABCA4, care influențează modul în care organismul utilizează vitamina A, ceea ce duce la deteriorarea retinei și la pierderea progresivă a vederii.